为什么会得地中海贫血_地中海贫血治疗研究方向和药物治疗的相关研究

地中海贫血治疗研究方向和药物治疗的相关研究

1.2 地中海贫血重型患者的药物辅助治疗 溶血危象是重型地中海贫血 患者经常出现的一种临床现象,除了对重型地中海贫血患者进行输血治疗之外,医 护人员可以尝试采用糖皮质激素进行药物防御.需要注意的是,地中海贫血虽然可 以采用药物治疗控制地中海贫血病症,但是患者用药必须遵循相应的药物原则,按 照地中海贫血病情严重程度对患者进行按部就班的药物匹配. 2 地中海贫血的药物治疗研究方向 2.1 一般治疗 地中海贫血患者应注意个人休息和饮食营养,医护人员在 给其服用药物的时可适当补充叶酸和维生素E.此外,保持病房内的环境卫生和空 气清新,并提前进行消毒处理,尽力减少地中海贫血患者感染因素。

2.2 输血治疗 对地中海贫血患者进行输血治疗是当前来地中海贫血临 床诊治中最常用到的一种治疗方法,也是比较有效的治疗方法.医护人员对地中海 贫血患者实施输血治疗时,需注意的是红细胞输注仅适用于中间型和地中海贫血,不可用在重型地中海贫血.对重型地中海贫血患者,医护人员应从发病治疗早期, 就对其实施中、高量的输血治疗,便于地中海贫血患儿生长发育期尽量接近正常, 避免地中海贫血患儿在之后出现骨骼病变.具体的方法为:首先医护人员向地中海 贫血患者反复输注浓缩红细胞,使地中海贫血患者的血红蛋白含量达120~150g/L;
然后每隔14~28d向地中海贫血患者输注浓缩红细胞10~15ml/kg,使患者的血红蛋 白含量能保持在90~105g/L以上.但是此种地中海贫血治疗方法,极易造成地中海 贫血患者铁血黄素沉着症,对此,医护人员在进行输血治疗的基础上,还应加入铁 鳌合剂辅助治疗,共同改善地中海贫血患者的病症. 2.3 铁鳌合剂 针对铁螯合剂对地中海贫血患者的治疗,一般情况下是在 给地中海贫血患者输注红细胞1年之后,根据患者体内铁含量的多少,对其进行铁 螯合剂辅助治疗.比如SF g/L,就需要使用铁鳌合剂进行地中海贫血临床病症的辅 助治疗,常用药物为去铁胺、地拉罗司等.给地中海贫血患者注射去铁胺每日 25~50mg/kg,每晚1次,连续皮下注射12h,每周5~7d,坚持长期应用.虽然去铁胺副作 用不大,只是偶尔情况下地中海贫血患者会出现过敏反应,然而,一旦长期给地中 海贫血患者使用,患者很可能会白内障和长骨发育障碍.对此,医护人员可将维生 素C 与铁鳌合剂联合.2.3手术治疗地中海贫血患者的手术治疗中,最常见的治疗 方式为骨髓移植,或者是造血干细胞移植.目前为止,异基因造血干细胞移植是医 护人员能找到彻底根治重型地中海贫血唯一的治疗方法,但是造血干细胞移植需 要事先进行HLA 配型,对此,医护方面应着重对HLA 相配的造血干细胞的多渠道 宣传,一旦重型地中海贫血患者需进行造血干细胞移植,医院方面能第一时间找到 符合的造血干细胞捐献者,避免延误地中海贫血患者治疗的最佳治疗时机。

3 地中海贫血药物治疗的研究进展 3.1 珠蛋白肽链基因调控剂 在人体发育的不同生长阶段,不同的珠蛋白 肽链基因会呈现不同的开启和关闭形式,用于调控血红蛋白四聚体组合发展的不 同形式.比如,胎儿期主要是为HbF,在胎儿出生六个月之后一直到其成年,其血液 中红细胞的组成主要有三种血红蛋白分别是HbA、HbA2 以及HbF,其含量分别是 HbA95%、HbA2 在1.0%~3.5%之间,HbF2%.按照这个标准,对地中海贫血患儿进 行相应的输血治疗,但是要建立在患儿可承受的范围内.肽链基因活化剂能有效激 活地中海贫血患者体内原本关闭的 基因,促进基因的急剧增长,使得新合成的链 取代有缺陷的链,而且基因还能与过剩的链构成HbF,提高血红蛋白的含量,同时可 以减轻链包涵体,进一步改善地中海贫血患者的临床表现症状。

3.2 多功能干细胞移植 虽然地中海贫血危害很大,临床上常用的定期输血和去铁治疗治疗费用高昂,因此在近些年的地中海贫血治疗中,科学家将目光瞄 准了近年来兴起的诱导多能干细胞.通过诱导多能干细胞(iPS)通过对成体细胞进 行重新编程,从而使细胞成为多能干细胞,重新获得分化成多种细胞的能力.项目 组将把病人皮肤细胞等体细胞诱导成多能干细胞系,然后通过致病基因的原位修 复,进一步分化成有功能的血液干细胞,最终用于地中海贫血患者的移植治疗,从 而根治地中海贫血病. 4 小结 地中海贫血是一种先天性的血液疾病.当前社会对地中海贫血分类主要有 地中海贫血和地中海贫血两种类型,当前地中海贫血临床治疗中,地中海贫血是比 较常见的一种地中海贫血,一旦出现地中海贫血患者红血球的体积会骤然缩小,进 而出现带氧能力下降等诸多因素.对此,根据地中海贫血患者的不同表现可采取药 物治疗和手术治疗两种方式,共同改善地中海贫血患者的临床病症.